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新基因疗法无创控制小鼠脑回路

2024-10-14 17:506450

  科技日报讯 (记者刘霞)美国科学家开发出一种新型基因疗法。针对实验小鼠开展的临床前研究表明,该疗法可利用磁场,以非侵入方式精确控制特定大脑回路。这项技术不仅为神经科学研究提供了强大的工具,更为帕金森病、抑郁症、肥胖症等多种疾病的治疗开辟了全新的途径。相关论文发表于最新出版的《科学进展》杂志。

  实时控制大脑回路一直是神经科学领域的一大难题。尽管光遗传学技术能够通过光脉冲来激活或抑制特定神经元,但这一方法需要在大脑内植入设备。深部脑刺激技术也能调控大脑区域,但同样需要植入设备,且其精确度有待提升。

  新疗法由美国纽约康奈尔医学院、洛克菲勒大学和西奈山伊坎医学院开发。疗法使用基因治疗技术,将基因工程离子通道蛋白,精准递送给选定的神经元。这些离子通道蛋白就像一个个开关,能够打开或关闭受影响的神经元。这些蛋白对磁场敏感,因为它们包含能附着在铁蛋白上的蛋白。当该基因疗法蛋白被精确递送至大脑特定区域后,只需施加足够强度的磁场,就能对铁蛋白捕获的铁原子产生足够的力,打开或关闭通道,从而激活或抑制神经元。整个过程无需植入任何设备。

  在一项概念验证实验中,研究人员成功减缓甚至“冻结”了小鼠的运动。在另一项实验中,他们通过降低丘脑底核神经元的活性,有效改善了帕金森病小鼠模型的运动异常。

  研究人员表示,目前尚未发现该方法存在安全问题。能够用相对简单的系统定向操纵大脑活动,对于深入揭示大脑的奥秘非常重要。

  他们计划进一步探索新疗法的临床应用潜力,包括治疗精神疾病以及外周神经的慢性疼痛等。

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